Gen düzenlemesini kullanan bir tedavi, hastalar için devrim niteliğinde bir atılım olarak İngiltere Ulusal Sağlık Sistemi’ne (NHS) sunulacak.

Kan hastalığı olan beta talaseminin tedavisi olarak kullanılması planlanan buluşun, kan üreten kök hücrelerin çıkarılıp yeniden programlanması ve hastanın vücuduna geri verilmesini esas aldığı belirtildi. Bu sayede hastaların ömür boyu her üç ila beş haftada bir kan nakline ihtiyaç duymayacağı tahmin edildi.

Beta talasemili kişiler, kırmızı kan hücrelerinde bulunan ve vücuda oksijen taşıyan protein olan hemoglobini yeterince üretmekte zorlanırlar. Aileden geçen genetik bir hastalıktır ve vücudun hemoglobin üretme talimatlarındaki kusurlardan kaynaklanır. İnsanları ciddi şekilde yorgun, halsiz ve nefes darlığı içinde bırakabilir ve ayrıca yaşam süresini kısaltır.

Henüz üç aylıkken teşhis konulan 21 yaşındaki Kirthana Balachandran, kas ağrısı ve sırt ağrısı çektiğini ve yokuş yukarı yürürken çarpıntı yaşadığını belirterek, “Hayatımın geri kalanında kan nakline bağımlı olma fikri ürkütücü, gelecek için sürekli endişeleniyorum.” dedi.

Veriler, tedavinin uygulandığı 52 hastadan 49’unun en az bir yıl boyunca başka bir kan nakline ihtiyaç duymadığını gösteriyor. Bu yaklaşım henüz çok yeni olduğundan uzun vadeli etkileri henüz bilinmiyor.