ABD’den dozu 3,5 milyon dolarlık dünyanın en pahalı tedavisine onay

Onaylanan Hemgenix tedavisi ise karaciğere eksik pıhtılaşma faktörünü üretebilecek bir gen iletiyor.

Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), doz başına 3,5 milyon dolara mal olan dünyanın en pahalı tedavisini onayladı.

FDA perşembe günü kan pıhtılaşma bozukluğu Hemofili B tedavisi için üretilen Hemgenix’i onaylayarak “hastalıktan etkilenen insanlar için yenilikçi tedaviler geliştirmede önemli bir ilerlemeyi temsil ettiğini’ açıkladı. İlaç şirketi CSL Behringe, tedavinin onaylamasının hemen ardından fiyat etiketini 3,5 milyon dolar olarak duyurdu.

Hemgenix’e gelen onay, doz başına 3,5 milyon dolarlık bir terapi olması nedeniyle onu dünyanın en pahalı ilacı yaptı.

Hemgenix, vücudun kan pıhtısı yaratmak ve kanamayı kontrol altına almak için gerekli proteini üretemediği bir hastalık olan Hemofili B’yi tedavi etmeyi amaçlayan tek seferlik bir damar yolu enjeksiyonu terapisi.

Mevcut tedavide hastanın, düzenli bir şekilde eksik ya da hatalı pıhtılaşma faktörü seviyelerini yenileyen damar yolu enjeksiyonları alması gerekiyordu. Onaylanan Hemgenix tedavisi ise karaciğere eksik pıhtılaşma faktörünü üretebilecek bir gen iletiyor.